»To je zelo redka bolezen kože, bulozna epidermoliza, za katero pravijo, da je ena najstrahotnejših redkih bolezni...«

»Redka bolezen je tista, ki jo ima en človek na 2000 ljudi, kar se zdi zelo redko. Vendar pa je teh tako imenovanih redkih bolezni zelo veliko, okrog 7000. To pomeni, da ima približno pet odstotkov prebivalcev neko vrsto redkih bolezni.«

»Mislim, da bomo imeli terapije na osnovi mRNA-ja za redke bolezni, za katere do zdaj ni bilo zdravil, čez deset let pa mislim, da bomo blizu sveta, v katerem bomo zares lahko identificirali genetski vzrok bolezni in ga, razmeroma preprosto, s pomočjo mRNA-tehnologije odpravili.«

»Samo za približno štiri bolnike v Sloveniji je ta bolezen genetskega izvora, drugi, teh je skoraj 70, pa so se z boleznijo srečali v življenju.«

»Nekoč je diagnoza redke bolezni pomenila brezup za starše otrok, danes pa lahko osebe z marsikatero redko boleznijo po večini ustvarjalno živijo. Stvari gredo v pravo smer.«

»Kljub izjemnemu napredku moderne medicina v zadnjih nekaj desetletjih namreč v zdravljenju genetskih bolezni še vedno nismo najboljši.«

»Redke bolezni so postale informacijski hit z vprašljivo koristjo za bolnike.«

»Zdravila brez meja – skupaj za dostop do zdravil za redke bolezni.«

»Menimo, da se je bolezen pojavila zaradi součinkovanja genetskih nagnjenj, dobro dokumentiranega uživanja alkohola in okužbe s hepatitisom B.«